Medicamentos órfãos na Europa: uma perspectiva sobre os apetos regulamentares

Abstract

As doenças raras são patologias que na sua globalidade afetam milhões de pessoas em todo o mundo e que devido às suas características não são atrativas para a indústria farmacêutica, o que levou a uma situação deficitária no que diz respeito ao número de alternativas terapêuticas existentes. Para tentar contrariar esta falta de interesse vários países desenvolveram políticas específicas de apoio à investigação de medicamentos direcionados para o tratamento e diagnóstico destas patologias, os medicamentos órfão. Acompanhando a tendência atual, em 2000, a CE publicou o Regulamento (CE) N.º141/2000, onde estabelece o estatuto de medicamento órfão e quais os incentivos a serem atribuídos aos promotores envolvidos no seu desenvolvimento. Ao longo desta dissertação tentar-se-á então compreender quais as políticas implementadas a nível europeu e qual o seu impacto no mercado dos medicamentos órfãos.

The rare diseases are pathologies that globally affect millions of people worldwide and that due to its characteristics aren’t attractive to the pharmaceuticals companies, which led to a deficit of therapeutic alternatives. Trying to counteract this tendency several countries developed specific policies to support the investigation of medicines for the treatment and diagnostic of these pathologies, the so called orphan medicines. Following de current tendency, in the year 2000, the European Commission published the Regulation (EC) No 141/2000 that establishes the statute of orphan medicine and which incentives should be given to sponsors involved in their development. Throughout this essay we will try to understand which policies have been implemented in Europe and the impact for the orphan medicines market.