An application for orphan medicinal product designation for mesothelioma treatment

Abstract

The process of application for orphan drug designation for medicines for rare diseases is regulated by the European Medicines Agency (EMA) in the European Union, and by the Food and Drug Administration (FDA) federal agency in the United States. This monograph aims at describing the procedural information, criteria and guidance, a medicine must meet to qualify for orphan designation. The specific case of mesothelioma (a cancer of the mesothelium) will be explored to demonstrate how a medicine can apply for orphan designation. The starting point is the thorough demonstration that this is a rare type of cancer affecting less than 5 in 10 000 people in the European Union, through an extensive research in articles and databases. The work presented herein will be introduced in the scientific development of TREAT U’s pipeline, a company dedicated to the discovery of novel treatments for diseases classified as unmet medical needs in Oncology.

O pedido de designação de medicamento órfão para uma doença rara é regulado pela Agência Europeia do Medicamento (EMA) na União Europeia, e pela Administração dos Alimentos e Medicamentos (FDA), nos Estados Unidos da América. A presente monografia pretende descrever os critérios e normas a seguir, bem como a informação necessária reunir para justificar a designação de medicamento órfão. Neste caso, exploramos o mesotelioma, um tipo de cancro que afecta o mesotélio, e que será a condição para a qual o medicamento que pretende a designação de medicamento órfão será utilizado. O objectivo principal é demonstrar que se trata de um tipo de cancro raro, que afecta menos de 5 pessoas em 10 000, na União Europeia, através de uma extensa pesquisa em artigos e bases de dados. Este trabalho inseriu-se no desenvolvimento científico de um produto, levado a cabo pela TREAT U, uma empresa dedicada à descoberta de novos tratamentos para doenças oncológicas que não têm respostas terapêuticas adequadas.