A Regulatory Perspective on Biosimilar Medicines

Abstract

By definition, biosimilar medicinal products are biological medicinal products which correspond similarly to other biological medicinal products that are already on the market, called "reference medicinal products". The access to biosimilar medicines, as available therapy and equitably framed in the pharmacology, is a current reality. However, to achieve this goal, it is extremely important to consistently and scientifically substantiate the regulatory requirements inherent to biosimilar medicines when accessing the market. Based on an analysis of the raw material, and the type of methods used in the manufacturing processes of biological medicines, it is known that this tends to be more complex for the quality of the finished product than the manufacture of molecules obtained through a chemical process. It is then relevant to highlight the main differences between both products: biological medicines manufactured using biotechnology and the current generics containing APIs obtained by synthetic processes. Once arrived at the approval process of these medicinal products, it is intended to analyse the guidance documents and the regulatory framework which creates the rules that allow these biosimilar medicinal products to come to the market. This project will be based on the specific provisions of EU legislation, through the European Medicines Agency (EMA), as well as the legislation of the United States of America, through the Food and Drug Administration (FDA). Focusing on a more practical aspect, this thesis aims to understand which criteria/parameters determine the positive evaluation of submission of a biosimilar medicine when facing an application for market authorization, as well as to differentiate the approval processes generated by different Regulatory Agencies.

Por definição, os medicamentos biossimilares são medicamentos biológicos que correspondem de forma semelhante a outros medicamentos biológicos que já se encontram no mercado, chamados de "medicamentos de referência". O acesso a medicamentos biossimilares, como a terapia disponível e equitativamente enquadrada na farmacologia, é uma realidade atual. No entanto, para alcançar esse objetivo, é extremamente importante comprovar de forma constante e científica os requisitos regulamentares inerentes aos medicamentos biossimilares aquando da sua introdução no mercado. A partir de uma análise da matéria-prima, do tipo de métodos utilizados nos processos de fabrico de medicamentos biológicos, sabe-se que tal tende a ser mais complexo para a qualidade do produto acabado do que o fabrico de moléculas obtidas por processo químico. Deste modo, torna-se ainda mais relevante destacar as principais diferenças entre ambos os produtos: medicamentos biológicos fabricados por biotecnologia e os genéricos atuais contendo substâncias ativas obtidas por processos sintéticos. Uma vez chegado ao processo de aprovação desses medicamentos, pretende-se analisar os documentos de orientação e o marco regulamentar que criam as regras que permitem que esses medicamentos biossimilares cheguem ao mercado. Este projeto será baseado nas disposições específicas da legislação da União Europeia, por meio da Agência Europeia de Medicamentos (EMA), bem como na legislação dos Estados Unidos da América, por meio da Food and Drug Administration (FDA). Direcionando o trabalho para um aspeto mais prático, é pretensão desta Tese entender quais os critérios/parâmetros que determinam a avaliação positiva de uma submissão de um medicamento biossimilar ao se deparar com um pedido de autorização no mercado, assim como diferenciar os processos de aprovação gerados por diferentes de Agências Reguladoras.