Relatórios de Estágio e Monografia intitulada "Financiamento Público de Medicamentos Órfãos em Portugal"

Abstract

As doenças raras são patologias com uma prevalência muito baixa. Existem poucas terapêuticas para estas doenças, sendo que quando existem são denominadas por medicamentos órfãos. Devido à baixa prevalência das doenças raras, à dificuldade em obter informação clínica sobre doenças raras e à baixa rentabilidade dos medicamentos órfãos, o acesso a estes medicamentos é mais complicado, quando comparado o acesso a medicamentos para patologias com maior prevalência. Com o intuito de facilitar esse acesso, a União Europeia(UE) criou um regulamento, no início do século XXI, que define o estatuto de medicamento órfão e estimula a Indústria Farmacêutica a investir neste tipo de medicamentos. Todo o processo de obtenção do estatuto de medicamento órfão e obtenção de Autorização de Introdução no Mercado (AIM) estão sob alçada da Agência Europeia do Medicamento (EMA), no entanto, os pedidos de financiamento são submetidos numa plataforma do INFARMED I.P.. Nesta monografia é abordado todo o processo de designação órfã, o processo de obtenção de AIM e de financiamento de um medicamento órfão, os tipos de análises económicas que são feitas, qual o investimento feito por Portugal de 2013 a 2020 em medicamentos órfãos e quantos pedidos de financiamento foram feitos e aceites em Portugal para este tipo de medicamentos. Neste documento único também é feita uma análise SWOT dos estágios curriculares em farmácia comunitária (Farmácia Tavares de Castro) e em Indústria Farmacêutica (Bluepharma Genéricos - Comércio de Medicamentos S.A.)

Rare diseases are defined as pathologies presenting a very low prevalence. There is only a small number of drugs targeting treatment of rare diseases, which are called orphan drugs. Due to the low prevalence of these diseases, the difficulty in obtaining clinical information about them and the low profitability of orphan drugs, the access to these drugs is more complicated when compared to the access to therapeutics of more common diseases. In order to ease the access to orphan drugs, the European Union created a regulation, at the beginning of the 21st century, which defines the status of orphan drug and encourages the pharmaceutical industry to invest in it. The entire process of obtaining an orphan drug status and the application of a MarketingAuthorization (MA) is under the responsibility of the EMA. However, the funding requests are submitted through an INFARMED I.P. platform, where a pharmacotherapeutic evaluation of the orphan drug is made for the purpose of understanding if this medicine possesses any therapeutic or economic advantage. In this document is explained the full process of orphan designation, how to obtain a MA and financing for an orphan drug, the types of economic analysis that are carried out, Portugal’s investment in orphan drugs made between 2013 and 2020 and the number of funding requests made and accepted in Portugal for these drugs. In this document it also made a SWOT analysis of the internship in Community Pharmacy (Farmácia Tavares de Castro) and in the Pharmaceutical Industry (Bluepharma Genéricos - Comércio de Medicamentos S.A.).