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https://hdl.handle.net/10316/93134
Title: | Eculizumab no tratamento da hemoglobinúria paroxística noturna e da síndrome hemolítica urémica atípica: estudo de um caso clínico | Authors: | Fonseca, Sandra Vanessa Proença | Orientador: | Rama, Ana Cristina Ribeiro | Keywords: | Hemoglobinúria paroxística; Anticorpos monoclonais humanizados; Síndrome hemolítica urémica atípica | Issue Date: | Jul-2015 | Place of publication or event: | Coimbra | Abstract: | A Hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é um distúrbio genético que afeta as
células estaminais hematopoiéticas, tornando os eritrócitos mais sensíveis à acção do
complemento. Por sua vez, a Síndrome Hemolítica Urémica Atípica (SHUa) é uma doença
caracterizada por manifestações de anemia hemolítica microangiopática, trombocitopenia e
compromisso renal. Ambas são doenças raras, progressivas e debilitantes, que apresentam
em comum uma disfunção na atividade do complemento. Outrora, o tratamento destas
patologias era baseado na terapêutica de suporte, até ao aparecimento do tratamento
específico com eculizumab, um anticorpo monoclonal humanizado capaz de bloquear a
resposta exacerbada do complemento. Na sequência desta monografia, pretendo estudar um
caso clínico num doente com SHUa e elaborar um modelo de monitorização para que o
possa farmacêutico avaliar a evolução da resposta a este fármaco em doentes diagnosticados
com HPN e SHUa, através da avaliação da história clínica, parâmetros laboratoriais e análise
de outras terapêuticas instituídas. Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) is a genetic disorder that affects hematopoietic stem cells, making red blood cells more responsive to the action of the complement. Atypical Hemolytic-Uremic Syndrome (aHUS) manifests itself with microangiopathic hemolytic anemia, thrombocytopenia and renal failure. Both are rare, progressive and debilitating diseases, sharing a deficiency on complement activity. Treatment used to be based on supportive therapy until the discovery of a specific treatment with Eculizumab, a humanized monoclonal antibody with the ability of blocking the exacerbated complement response. A clinical case of a patient with aHUS was studied and a model to be used in monitoring the response to eculizumab in patients with both diseases, comprising of clinical history, laboratory tests and other therapies used was also designed. |
Description: | Monografia realizada no âmbito da unidade Estágio Curricular do Mestrado Integrado em Ciências Farmacêuticas, apresentada à Faculdade de Farmácia da Universidade de Coimbra | URI: | https://hdl.handle.net/10316/93134 | Rights: | openAccess |
Appears in Collections: | FFUC- Teses de Mestrado |
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