Relatórios de Estágio e Monografia intitulada "Sistema CRISPR/Cas9: Uma Abordagem Terapêutica Inovadora no Tratamento de Patologias Humanas"

Abstract

The discovery of Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR), an adaptive defence system for bacteria against viral infections, allowed the creation of a technology called CRISPR/Cas9 system that came to revolutionize genome editing technologies. This system has stood out due to its versatility, simplicity and efficiency in genetic manipulation. Research carried out over the past few years has proven the usefulness and potential of this technology for therapeutic applications, particularly in gene therapy. The potential of the CRISPR/Cas9 system has been progressing thanks to the increasingly detailed knowledge of the mechanisms of this system and the genome editing strategies used. However, there are still many challenges that have to be overcome in order for this technology to be considered safe and effective in the treatment of many pathologies. The discovery of Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR), an adaptive defence system for bacteria against viral infections, allowed the creation of a technology called CRISPR/Cas9 system that came to revolutionize genome editing technologies. This system has stood out due to its versatility, simplicity and efficiency in genetic manipulation. Research carried out over the past few years has proven the usefulness and potential of this technology for therapeutic applications, particularly in gene therapy. The potential of the CRISPR/Cas9 system has been progressing thanks to the increasingly detailed knowledge of the mechanisms of this system and the genome editing strategies used. However, there are still many challenges that have to be overcome in order for this technology to be considered safe and effective in the treatment of many pathologies.

A descoberta de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR), um sistema de defesa adaptativo de bactérias contra infeções virais, permitiu a criação de uma tecnologia denominada sistema CRISPR/Cas9 que veio revolucionar as tecnologias de edição do genoma. Este sistema tem-se destacado devido à sua versatilidade, simplicidade e eficiência na manipulação genética. As investigações realizadas ao longo dos últimos anos têm vindo a comprovar a utilidade e o potencial desta tecnologia para aplicações terapêuticas, particularmente na terapia génica. O potencial do sistema CRISPR/Cas9 tem vindo a progredir graças ao conhecimento cada vez mais pormenorizado dos mecanismos deste sistema e das estratégias de edição do genoma utilizadas. Existem, no entanto, ainda muitos desafios que têm de ser superados para que esta tecnologia possa ser considerada segura e eficaz no tratamento de muitas patologias. A descoberta de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR), um sistema de defesa adaptativo de bactérias contra infeções virais, permitiu a criação de uma tecnologia denominada sistema CRISPR/Cas9 que veio revolucionar as tecnologias de edição do genoma. Este sistema tem-se destacado devido à sua versatilidade, simplicidade e eficiência na manipulação genética. As investigações realizadas ao longo dos últimos anos têm vindo a comprovar a utilidade e o potencial desta tecnologia para aplicações terapêuticas, particularmente na terapia génica. O potencial do sistema CRISPR/Cas9 tem vindo a progredir graças ao conhecimento cada vez mais pormenorizado dos mecanismos deste sistema e das estratégias de edição do genoma utilizadas. Existem, no entanto, ainda muitos desafios que têm de ser superados para que esta tecnologia possa ser considerada segura e eficaz no tratamento de muitas patologias.