Experiência de Terapêutica com Estatinas em Idade Pediátrica: Estudo Retrospetivo num Centro de Referência

Abstract

Introdução: O uso de estatinas em idade pediátrica, não sendo prática frequente, assume importância em contextos clínicos específicos, sendo imprescindíveis nas dislipidémias de causa genética e recomendadas nalgumas doenças com risco cardiovascular moderado-alto e níveis de colesterol sub-ótimos após modificação de estilos de vida.Objetivo: Caraterizar os doentes pediátricos, com dislipidémia e medicados com estatinas, seguidos em consulta de risco cardiovascular num centro de referência de nível terciário da zona centro de Portugal. Avaliar a eficácia destes fármacos, bem como os seus potenciais efeitos secundários.Métodos: Estudo retrospetivo, observacional e descritivo com recolha de dados clínicos informatizados de doentes seguidos no Hospital Pediátrico do Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra, entre janeiro de 2012 e maio de 2018. A intervenção terapêutica foi avaliada através da evolução clínica, laboratorial e ecográfica dos marcadores precoces de aterosclerose. Foi realizada análise estatística descritiva e correlacional.Resultados: Foram incluídos no estudo 66 doentes (50% do sexo masculino), com uma idade média de início de terapêutica aos 11.9 anos. Cerca de 60.6% dos doentes tratados tinham diagnóstico clínico e/ou molecular de hipercolesterolémia familiar. Cada doente tinha, em média, 3 fatores de risco cardiovasculares, com uma prevalência de 31% de obesos e de 14% de hipertensos. Após um tempo médio de 3.5 anos de terapêutica farmacológica, foi obtida uma variação estatisticamente significativa no perfil lipídico, com maior impacto na redução de colesterol total (menos 23%) e de LDL (menos 30%). Em nenhum doente foi registada uma elevação dos marcadores de toxicidade hepática ou muscular que justificasse paragem de medicação. A espessura íntima-média carotídea, expressa em z-scores para a idade, registou uma redução de 0.40 (p=0.015).Conclusões: A utilização das estatinas em idade pediátrica está associada a poucos efeitos adversos e representa uma mais-valia na normalização do perfil lipídico em doentes com risco cardiovascular acrescido. As estatinas associaram-se ainda a uma redução significativa da espessura íntima-média carotídea, aproximando este marcador precoce de aterosclerose dos níveis existentes na população em geral.

Background: The use of statins in pediatric age, despite not being a frequent practice, might be relevant in specific clinical contexts, being essential in dyslipidemias of genetic cause and recommended in some diseases with moderate-high cardiovascular risk and suboptimal cholesterol levels after implementation of lifestyle modifications.Objective: Characterization of pediatric patients with dyslipidemia under statins, followed in a cardiovascular risk consultation at a tertiary reference center in central Portugal. Assess the efficacy of these drugs as well as their potential side effects.Methods: Retrospective, observational and descriptive study with computerized clinical data collection of patients followed at the Pediatric Hospital of the Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra between January 2012 and May 2018. The therapeutic intervention was assessed through clinical, laboratory and echographic evolution of early markers of atherosclerosis. A descriptive and correlational statistical analysis was performed.Results: The study included 66 patients (50% were male), with a mean therapy onset age of 11.9 years. About 60.6% of treated patients had clinical and/or molecular diagnosis of familial hypercholesterolemia. Each patient had, on average, 3 cardiovascular risk factors, with a prevalence of 31% of obese and 14% of hypertensives. After a mean of 3.5 years of pharmacological therapy, a statistically significant variation in the lipid profile was obtained, with greater impact on the reduction of total cholesterol (23% less) and low-density lipoprotein cholesterol (30% less). There was no elevation in hepatic or muscle toxicity markers justifying medication discontinuation. The carotid intima-media thickness, expressed in z-scores for age, registered a reduction of 0.40 (p = 0.015).Conclusions: The use of statins in pediatric age is associated with fewer side-effects and represents a great asset to lipid profile normalization in patients with increased cardiovascular risk. Statins were even associated with significant reduction of carotid intima-media thickness, bringing this early marker of atherosclerosis closer to the existing levels present in the general population.