Novas estratégias de reparação génica

Abstract

A capacidade de modificar o genoma com precisão – engenharia genética (EG) – constitui uma das mais promissoras tecnologias no campo da biotecnologia e marca um avanço no que diz respeito à terapia génica. Através do uso de nucleases quiméricas direcionadas para determinada sequência genética, será possível o tratamento de várias doenças de origem genética. Nesta monografia, irei dar uma visão geral sobre as tecnologias utilizadas em EG: as nucleases Zinc Finger (ZFN), as nucleases Efectoras Similares a Activadores da Transcrição (TALEN) e as nucleases baseadas no sistema bacteriano do conjunto de pequenas repetições palindrómicas regularmente espaçadas (CRISPR). Irei também analisar as possíveis aplicações terapêuticas destes métodos, assim como as limitações ainda existentes e que necessitam de ser ultrapassadas, de modo a que a aplicação destas tecnologias na medicina seja possível num futuro próximo.

The ability to precisely alter the genome – genome engineering – is one of the most promising technologies in the field of biotechnology and establishes a step up in the field of genetic therapy. With the use of targeted quimeric nucleases to a determined genetic sequence, it will be possible to treat genetic diseases. Here, I provide an overview of the genome engineering technologies: the Zinc Finger Nucleases (ZFN), the Transcription Activator-Like Effector Nuclease (TALEN), and the Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR) based nucleases. I also discuss the possible therapeutic applications of these methods, as well as its limitations, which need to be dealt with in order to employ these technologies in medicine in the near future.