Medicamentos de terapia avançada na União Europeia: uma perspectiva regulamentar

Abstract

O aumento do conhecimento científico e das inovações técnicas em áreas como a biologia celular, a biotecnologia e a medicina resultou uma nova classe de biofármacos inovadores, os medicamentos de terapia avançada (ATMPs). Os ATMPs incluem medicamentos de terapia genética, medicamentos de terapia com células somáticas e produtos de engenharia de tecidos. A complexidade, a novidade e a enorme diversidade inerentes aos ATMPs determinaram a necessidade de novas ferramentas para a sua regulamentação, de modo a permitir um equilíbrio adequado entre os riscos e os benefícios para os doentes. Assim, a Comissão Europeia estabeleceu um regulamento dedicado aos ATMPs, o Regulamento (CE) No. 1394/2008, o qual entrou em vigor a 30 de dezembro de 2008. Este estabelece regras específicas para avaliação, autorização e comercialização de ATMPs. Neste novo regulamento relativo a ATMPs destaca-se: a obrigatoriedade da autorização de introdução no mercado por procedimento centralizado, a criação do Comité para as Terapias Avançadas, a definição de isenção hospitalar, as normas de BPF específicas para estes produtos, os incentivos para PMEs e os sistemas de vigilância pós-autorização.

Increasing scientific knowledge and technical innovations in the áreas of cell biology, biotechnology and medicine resulted in the development of a new class of biopharmaceuticals, the advanced therapy medicinal products (ATMPs). ATMPs include gene therapy medicinal products, somatic cell therapy medicinal products and tissue-engineered products. The novelty, complexity and extreme diversity of ATMPs demand new regulatory tools to allow an appropriate balancing of the risks and benefits for the patients. Thus, the European Commission has established a dedicated ATMP regulation, Regulation (EC) No. 1394/2007, which came into force December 30, 2008. This lays down specific rules for evaluation, authorization and commercialization of ATMPs. In this new regulation on ATMPs stands out: the mandatory centralised marketing authorisation procedure, the creation of the Committee for Advanced Therapies, the definition of hospital exemption, the specific GMP regulations for these products, the incentives for small and medium sized enterprises and the post-authorization surveillance systems.