Esclerodermia : atualização terapêutica

Abstract

A esclerodermia é uma doença do tecido conjuntivo multissitémica e rara, de etiologia desconhecida, caracterizada por inflamação, disfunção vascular e fibrose da pele e órgãos viscerais. Não existindo nenhum tratamento modificador que aborde a patogenia básica da doença, os clínicos centraram-se no tratamento das manifestações órgão-específicas. Esta abordagem conduziu a uma redução notável da morbilidade e mortalidade em pacientes com esclerodermia, tendo em conta as duas principais causas de mortalidade: a insuficiência renal, devido a crise renal esclerodérmica; e a insuficiência cardiopulmonar, por hipertensão pulmonar. Novas descobertas na patogenia da esclerodermia conduziram a uma mudança drástica na perspetiva tradicional da terapia e levaram ao desenvolvimento da terapêutica dirigida a um alvo, de modo a modificar o curso natural da doença, nomeadamente, imunomoduladores, agentes antifibróticos e terapias biológicas. Este artigo trata-se de uma revisão das opções terapêuticas prevalentes e das futuras terapêuticas dirigidas na esclerodermia.

Scleroderma is a rare multisystem connective tissue disease of unknown etiology that is characterized by inflammation, vascular dysfunction and fibrosis of the skin and visceral organs. Having no definitive disease modifying treatment that addresses the basic pathogenesis of scleroderma, clinicians have focused on treating organ specific manifestations. This approach had lead to notable reduction in morbidity and death in patients with scleroderma from two main causes of mortality, renal failure from scleroderma renal crisis and cardiopulmonary failure from pulmonary arterial hypertension. New discoveries in the pathogenesis of scleroderma herald a drastic change in the traditional outlook to therapy and have lead to development of the target-based approach to change the natural course of disease, namely immunomodulators, antifibrotic agents and biologic therapies. This article is a review off prevailing treatment options and future therapeutic targets in scleroderma.