Internship Reports and Monograph Entitled"Characterization of the pharmacotherapeutic evaluation processes of medicines used in the treatment of Inflammatory Bowel Diseases"

Abstract

Inflammatory Bowel Disease, comprising ulcerative colitis and Crohn’s disease, poses a significant healthcare challenge. Defined by chronic, immune-mediated inflammation within all digestive system, Inflammatory Bowel Disease has a significant impact on the patient’s quality of life and healthcare systems.This research leads an extensive comparative analysis of relative effectiveness assessment reports for three main drugs – tofacitinib, ustekinumab, and darvadstrocel – within the treatment of Crohn’s disease and ulcerative colitis. The study focuses on the assessment reports made by the Portuguese Health Technology Assessment Commission, and to deliver a wider perspective, also comprises the comprehensive analysis of the reports for the same medications made by renowned Health Technology Assessment agencies: Haute Autorité de Santé from France, National Institute for Health and Care Excellence from the United Kingdom, Scottish Medicines Consortium from Scotland, and Institute for Quality and Efficiency in Health Care based in Germany.The examination explores different aspects, including population, intervention, comparator, and outcomes selected by the agencies and the company, evaluation of the studies selected, the methodological assessment as well as description of the pharmacotherapeutic conclusion.This research seeks to recognize commonalities and divergencies across health technology assessment agencies on their assessment reports, informing reimbursement processes and improving evidence-based decisions.

A Doença Inflamatória Intestinal, que inclui a colite ulcerosa e a doença de Crohn, representa um desafio significativo para os cuidados de saúde. Definida por uma inflamação crónica, imuno-mediada em todo o sistema digestivo, a Doença Inflamatória Intestinal tem um impacto significativo na qualidade de vida do doente e nos sistemas de saúde.Esta investigação conduz uma exaustiva análise comparativa dos relatórios de avaliação da eficácia relativa de três medicamentos principais - tofacitinib, ustekinumab e darvadstrocel - no âmbito do tratamento da doença de Crohn e da colite ulcerosa. O estudo centra-se nos relatórios de avaliação elaborados pela Comissão de Avaliação de Tecnologias de Saúde e, para proporcionar uma perspetiva mais alargada, inclui também uma extensa análise dos relatórios para os mesmos medicamentos elaborados por agências de Avaliação de Tecnologias de Saúde de renome: Haute Autorité de Santé, de França, National Institute for Health and Care Excellence, do Reino Unido, Scottish Medicines Consortium, da Escócia, e Institute for Quality and Efficiency in Health Care, da Alemanha.A análise explora diferentes aspetos, incluíndo a população, a intervenção, os comparadores e os resultados selecionados pelas agências e pela empresa, a avaliação dos estudos selecionados, a avaliação metodológica, bem como a descrição da conclusão farmacoterapêutica.Esta investigação procura reconhecer tanto pontos comuns como divergências entre as agências de ATS nos seus relatórios de avaliação, informando os processos de reembolso e melhorando as decisões que são tomadas com base em evidências ciêntificas.Palavras-chave: Avaliação de Tecnologias de Saúde; Doença de Crohn; Colite ulcerosa; Relatórios de avaliação; Sistema de saúde; Financiamento.