Internship Reports and Monograph entitled "Gene therapy as a strategy for the treatment of Parkinson's Disease"

Abstract

This document contains the reports on the Curricular Internship in Regulatory Affairs of Medicines and in Community Pharmacy, as well as the Monograph entitled "Gene therapy as a strategy for the treatment of Parkinson's Disease".The last semester of the Integrated Master's Degree in Pharmaceutical Sciences consists of a Curricular Internship and a Monograph. Thus, I had the opportunity to carry out a first internship at the Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde, I.P. (INFARMED I.P.), and a second internship at Farmácia São José. Both reports include a SWOT Analysis (Strengths, Weaknesses, Opportunities, Threats) reflecting the experience. In the Community Pharmacy report, in addition to the SWOT analysis, 5 practical cases that I was able to contact in the pharmacy and their resolution are presented.The monograph explores the potential of gene therapy for the treatment of Parkinson's Disease (PD). PD is the second most prevalent neurodegenerative disease in the world and lacks disease-modifying therapeutic options. Current options require dose increases that cause many adverse effects that take away the patient's quality of life. The pathophysiological mechanisms of the disease are explained and after this, which demonstrates that this is a multifactorial and complex disease, gene therapy is addressed. First, there is a brief explanation of this strategy and its current general framework, as well as a description of the modes of delivery of this therapy, highlighting the methods most commonly used in neurodegenerative diseases. Pre-clinical and clinical trials for each protein to be delivered into the brain of animals or humans and their results are then explained. With regard to gene editing, its general mechanism of action is outlined, and examples are given of strategies being studied for the treatment of PD.Finally, the conclusion is marked by the need to overcome challenges to this therapy, at the regulatory, economic and manufacturing levels, as well as the demand for more studies in the area, despite the encouraging results for patients and families.

Neste documento constam os relatórios de Estágio Curricular em Assuntos Regulamentares do Medicamento, e em Farmácia Comunitária, bem como a Monografia intitulada "Gene therapy as a strategy for the treatment of Parkinson's Disease.O último semestre do Mestrado Integrado em Ciências Farmacêuticas é composto pela realização de Estágio Curricular e uma Monografia. Deste modo, tive oportunidade de realizar um primeiro estágio na Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde, I.P. (INFARMED I.P.), e um segundo estágio na Farmácia São José. Ambos os relatórios são compostos por uma Análise SWOT (Strenghts, Weaknesses, Opportunities, Threats) que refletem a experiência. No relatório de Farmácia Comunitária, para além da análise SWOT são apresentados 5 casos práticos que pude contactar na farmácia, e a sua resolução.Em relação à Monografia, é explorado o potencial da terapia génica para o tratamento da Doença de Parkinson (DP). A DP é a segunda doença neurodegenerativa mais prevalente no mundo e carece de opções terapêuticas modificadoras da doença, as opções atuais requerem aumentos de dose que causam muitos efeitos adversos que retiram a qualidade de vida ao doente. É assim feita a exposição dos mecanismos fisiopatológicos da doença e após esta exposição, que demonstra que esta é uma doença multifatorial e complexa, é abordada a terapia génica, primeiro é realizado uma breve explicação desta estratégia e o seu enquadramento geral na atualidade bem como a descrição dos modos de entrega desta terapia, sendo realçados os métodos mais utilizados nas doenças neurodegenerativas. De seguida, são explanados os ensaios pré-clínicos e clínicos, para cada proteína a ser entregue no cérebro dos animais ou humanos, e os seus resultados. Em relação à edição génica, é figurado o seu mecanismo de ação geral, e são dados exemplos de estratégias em estudo para o tratamento da DP.Finalmente, a conclusão é marcada pela necessidade de ultrapassar desafios desta terapia, ao nível regulamentar, económico e da manufatura bem como a demanda de mais estudos na área, apesar dos resultados encorajadores para os doentes e as famílias.