Internship Reports and Monograph Entitled"Update on Biosimilars - Quality, Regulatory Issues and Impact on the Public Healthcare"

Abstract

As terapêuticas biológicas vieram transformar os tratamentos de inúmeras doenças. As patentes e exclusividade dos medicamentos biológicos estão a expirar, o que criou uma oportunidade para o desenvolvimento e aprovação dos biossimilares – produtos com perfis de segurança, qualidade e eficácia semelhantes aos produtos de referência já aprovados.Os biossimilares não são equivalentes genéricos aos biológicos de referência: são cópias não idênticas, semelhantes aos produtos de referência. São desenvolvidos e avaliados usando um rigoroso processo, passo-a-passo, que envolve avaliações analíticas, funcionais, não clínicas e ensaios clínicos. Os estudos clínicos para biossimilares são diferentes daqueles usados para o produto de referência aprovado, uma vez que o seu objetivo é mostrar que são semelhantes em termos de eficácia, segurança e imunogenicidade, e não demonstrar benefício clínico per se. No entanto, embora o conhecimento atual sobre biossimilares tenha aumentado significativamente, ainda existem várias controvérsias e equívocos sobre conceitos como imunogenicidade, extrapolação, interchangeability, substituição e nomenclatura.O desenvolvimento de biossimilares veio estimular a competição no mercado, contribuir para a sustentabilidade da saúde e garantir um maior acesso dos doentes às terapias biológicas. Porém, para haver uma maximização dos benefícios dos biossimilares é necessário que haja cooperação entre os agentes reguladores e os responsáveis pelo seu desenvolvimento, a fim de garantir que o alcance aos doentes é rápido e não compromete os padrões de qualidade, segurança e eficácia. Além disso, é essencial que haja uma total compreensão do utente em relação aos biossimilares, para prevenir os efeitos placebo e, assim, haver sucesso no tratamento.Esta monografia visa explicar os aspetos regulamentares dos biossimilares, quais os requerimentos de fabricação e quais as informações médicas necessárias para prescrever os biossimilares corretamente.

Biologic therapies have transformed high-burden treatments. Patent and exclusivity biological medicines are expiring, creating an opportunity for the development and approval of biosimilars – products with similar safety, quality, and efficacy profiles to previously licensed reference products.Biosimilars are not generic equivalents to the originator: they are non-identical copies, similar reference products. They are developed and evaluated using a rigorous step-by-step process that involves analytical, functional, nonclinical evaluations, and clinical trials. Clinical studies for biosimilars are different from those used for the approved reference product because their purpose is to justify similar efficacy, safety, and immunogenicity, and not to demonstrate clinical benefit per se. However, although current knowledge regarding biosimilars has increased significantly, several controversies and misconceptions still exist regarding immunogenicity, extrapolation, interchangeability, substitution, and nomenclature.The development of biosimilars stimulates market competition, contributes toward healthcare sustainability, and allows for greater patient access. However, maximizing biosimilar benefits involves cooperation between regulators and developers to guarantee that they reach patients rapidly without compromising quality, safety, or efficacy standards. Also, patient understanding regarding biosimilars is essential for treatment success and to prevent nocebo effects.This review aims to explain biosimilar regulatory, manufacturing demands and what medical information is needed to prescribe biosimilars correctly.