Relatório de Estágio e Monografia intitulada" CRISPR/Cas9 e Nanopartículas Lipídicas: Uma Parceria Para O Futuro"

Abstract

No contexto da unidade curricular "Estágio Curricular" do Mestrado Integrado em Ciências Farmacêuticas, este documento compreende o relatório de estágio em Indústria Farmacêutica, decorrido nos Laboratórios Basi - Indústria Farmacêutica S.A. no período entre 10 de janeiro e 31 de março de 2022, o relatório de estágio em Farmácia Comunitária, decorrido na Farmácia S. Miguel no período entre 4 de abril e 29 de julho, e a monografia intitulada "CRISPR/Cas9 e Nanopartículas Lipídicas: Uma Parceria Para O Futuro". Desde a sua introdução, a terapia génica tem avançado a um ritmo fascinante e apresenta o potencial para revolucionar a medicina e a nossa perspetiva sobre doenças previamente consideradas incuráveis. Com as primeiras terapias aprovadas e um número cada vez maior destas em investigação clínica, poder-se-á assumir que a era da terapia génica já começou e está para ficar. Neste contexto, a CRISPR/Cas9 apresenta-se como um dos executantes mais relevantes e o conhecimento cada vez mais aprofundado dos seus componentes e modo de ação tem permitido uma melhoria significativa da eficácia e segurança do sistema. Suportada pelos avanços recentes na área dos vetores sintéticos, o sistema de entrega tornar-se-á cada vez mais simples e eficaz e poderá permitir a aplicação da capacidade de edição genómica da CRISPR/Cas9, virtualmente, a qualquer região do genoma. Nesta dissertação são apresentadas ferramentas CRISPR/Cas9 e estratégias sustentadas nas mesmas, assim como avanços na sua entrega por nanopartículas lipídicas, que colocam a transposição clínica da CRISPR/Cas9 no horizonte.

In the context of the curricular unit "Estágio Curricular" of the Integrated Master's in Pharmaceutical Sciences, this document comprises the internship report in Pharmaceutical Industry, carried out at Laboratórios Basi - Indústria Farmacêutica S.A. in the period between january 10 and march 31 2022, the internship report in Community Pharmacy, carried out at Farmácia S. Miguel in the period between april 4 and july 29 2022, and the monograph entitled "CRISPR/Cas9 and Lipid Nanoparticles: A Partnership For The Future". Since its inception, gene therapy has advanced at a fascinating rate and has the potential to revolutionize medicine and our perspective on diseases previously held as incurable. With the first approved therapies and a progressively higher number of these in clinical investigation, it can be assumed that the era of gene therapy has begun and is here to stay. In this context, CRISPR/Cas9 presents itself as one of the most relevant players and the growing knowledge of its components and mechanism of action has enabled a significant improvement of the system’s efficacy and safety. Supported by recent advances in synthetic vectors, the system’s delivery will become increasingly simpler and effective and may allow CRISPR/Cas9’s editing ability to be applied virtually anywhere in the genome. This dissertation presents the CRISPR/Cas9 toolbox and strategies based on it, as well as breakthroughs on its delivery by lipid nanoparticles, that place CRISPR/Cas9’s clinical translation on the horizon.