Preditores clínicos de NEDA-3 após diagnóstico de esclerose múltipla pediátrica

Abstract

Introdução: A esclerose múltipla é uma doença inflamatória e desmielinizante do sistema nervoso central que, em cerca de 3-5% dos casos, é diagnosticada em idade pediátrica. A incidência nesta faixa etária está associada a uma maior taxa de surtos e a uma evolução para incapacidade neurológica numa idade mais precoce. No âmbito nacional, estudos nesta patologia têm-se focado particularmente em indivíduos adultos.Objetivos: Através do uso dos critérios NEDA-3 (No Evidence of Disease Activity – 3), pretendemos estudar a existência de preditores clínicos associados à ausência de atividade da doença e a um controlo da evolução da mesma, 12 meses após o diagnóstico.Material e Métodos: Colhemos e analisámos variáveis demográficas, clínicas, laboratoriais e imagiológicas de 27 doentes com esclerose múltipla pediátrica, em dois momentos: aquando do diagnóstico e doze meses depois. Testes estatísticos foram aplicados de forma a comparar a distribuição das variáveis entre grupos definidos pelo estado NEDA-3 e, individualmente, por cada um dos critérios que o definem.Resultados: Encontrámos diferenças estatisticamente significativas entre os grupos estratificados pelo estado NEDA-3 aos 12 meses após o diagnóstico: o tratamento com Natalizumab (p = 0,017) e a negatividade para anticorpos IgG anti-EBV (p = 0,018) associaram-se a uma maior probabilidade de alcançar esse alvo 12 meses após o diagnóstico. A terapêutica imunomoduladora prescrita esteve também associada a diferenças estatisticamente significativas no cumprimento do critério de ausência de atividade imagiológica da doença (p = 0,006): doentes nos quais foi instituído tratamento com Natalizumab apresentaram maior probabilidade de verificação deste critério, registando-se o oposto em doentes sob Acetato de Glatirâmero.Discussão e Conclusão: Os nossos resultados salientam a importância fulcral que uma abordagem terapêutica precoce mais agressiva pode ter no controlo da atividade da doença e da evolução para incapacidade neurológica irreversível na esclerose múltipla pediátrica. Estudos futuros são necessários para confirmar a aplicabilidade destas variáveis como instrumentos prognósticos e de personalização terapêutica nesta situação clínica.

Introduction: Multiple sclerosis is an inflammatory and demyelinating disorder of central nervous system which is diagnosed in pediatric age in about 3-5% of cases. Pediatric incidence is associated with higher relapse rates and an earlier progression to neurological disability. At a national level, studies in this condition have been mainly focused in adults.Objectives: Through the use of NEDA-3 (No Evidence of Disease Activity – 3) criteria, we aim to study the existence of clinical predictors associated with absence of disease activity and control of disease progression, 12 months after the diagnosis of pediatric multiple sclerosis.Methods: We collected and analyzed demographic, clinical, laboratorial and imaging variables of 27 patients with pediatric multiple sclerosis in two moments: at the diagnosis and twelve months after it. Statistical tests were applied in order to compare the distribution of these variables between groups defined by NEDA-3 status and by each one of its three variable components.Results: We found statistically significant differences between the groups defined by NEDA-3 status analyzed 12 months after the diagnosis: the use of Natalizumab (p = 0,017) and the negativity for IgG anti-EBV antibodies (p = 0,018) were associated with a higher achievement of NEDA-3 status. The prescribed immunomodulatory therapy was also associated with statistically significant differences in the “absence of MRI activity of disease” criterium (p = 0,006): patients under treatment with Natalizumab had a higher probability of achieving this status, and the opposite was observed in patients under Glatiramer Acetate.Discussion and Conclusion: Our results underline the pivotal importance that an early and more aggressive therapeutical approach may have in the control of disease activity and evolution for irreversible neurological disability in pediatric multiple sclerosis. Further studies are necessary to confirm the applicability of these variables as prognostic and personalized therapy tools in this clinical condition.