Please use this identifier to cite or link to this item: http://hdl.handle.net/10316/93012
Title: Relatórios de Estágio e Monografia intitulada “Terapias Génica e Celular na Doença de Alzheimer”
Other Titles: Internship and Monograph reports entitled “Gene and Cellular Therapies in Alzheimer's Disease”
Authors: Pina, Matilde Isabel Ribeiro
Orientador: Silva, Ana Carina Gomes Leite e
Santos, Armanda Emanuela Castro
Silva, Catarina Pinto da
Keywords: Doença de Alzheimer; Terapia Génica; Transgenes; Vetores; Nanopartículas; Alzheimer's Disease; Gene Therapy; Transgenes; Vectors; Nanoparticles
Issue Date: 24-Sep-2020
Serial title, monograph or event: Relatórios de Estágio e Monografia intitulada “Terapias Génica e Celular na Doença de Alzheimer”
Place of publication or event: Faculdade de Farmácia da Universidade de Coimbra; Farmácia Coimbra e Farmalabor
Abstract: Resumo da monografia: A Doença de Alzheimer é uma doença neurodegenerativa de etiologia desconhecida. A fisiopatologia desta doença apresenta várias hipóteses explicativas, sendo a mais a aceite a hipótese da cascata amiloide. A terapêutica, atualmente instituída atua meramente a nível sintomático e não impede a progressão da doença. Novas abordagens terapêuticas, no âmbito da medicina moderna, têm vindo a ganhar relevância na investigação farmacêutica, nomeadamente terapias génicas e celulares. A terapia génica ambiciona, numa única administração, expressar genes terapêuticos que permitam a regressão da doença. Para isso, esforços são feitos no design do veículo de entrega mais eficiente e na via de administração mais segura. Os vetores mais utilizados são virais, no entanto as nanopartículas surgem como agentes de entrega não virais promissores. Por outro lado, a terapia celular permite estimular a sobrevivência de neurónios ou substituí-los por células saudáveis. A combinação de ambas as terapias pode vir a revelar-se um sucesso e consiste na utilização de células estaminais como veículos de transporte e expressão de transgenes devido à sua longevidade. Tanto a terapia génica como a terapia celular possuem ensaios clínicos a decorrer no âmbito da Doença de Alzheimer e passos importantes têm sido alcançados como a confirmação de segurança. O expectável é obter-se resultados favoráveis de eficácia nestas abordagens terapêuticas e desenvolve-se uma possível cura. Resumo relatório de estágio em Farmácia Comunitária: seguir-se-á o relatório do estágio curricular em farmácia comunitária, que tive a oportunidade de realizar na Farmácia Coimbra, localizada no Coimbra Shopping, na cidade de Coimbra. Esse estágio decorreu entre janeiro e agosto de 2020 e foi orientado pela Diretora Técnica (DT) da farmácia, a Dra. Ana Leite, e restante equipa, tendo sido interrompido a 13 de março e retomado a 3 de maio, devido ao contexto de pandemia que atravessamos. Resumo do relatório de estágio em Indústria Farmacêutica: seguir-se-á o relatório do estágio curricular em Indústria Farmacêutica, que tive a oportunidade de realizar na Farmalabor - Produtos Farmacêuticos, S.A, mais especificamente no departamento da Garantia da Qualidade. A estrutura do relatório apresenta-se sob a forma de uma análise SOWT (Strenghts, Weaknesses, Opportunities, Threats). Esta abordagem tem como objetivo analisar os aspectos marcantes, desse período de estágio, de forma a puder implementá-los futuramente na minha prática profissional. Irei mencionar, do ponto de vista de uma avaliação interna o que, pessoalmente, considerei como os pontos mais fortes e mais fracos, e de um ponto de vista externo, as oportunidades e as ameaças que identifiquei durante esse período.
Monograph summary: Alzheimer's disease is a neurodegenerative disease of unknown etiology. The pathophysiology of this disease presents several explanatory hypotheses, the most accepted of which is the amyloid cascade hypothesis. The currently instituted therapy acts merely at a symptomatic level and does not prevent the progression of the disease. New therapeutic approaches in the field of modern medicine have been gaining relevance in pharmaceutical research, namely gene and cellular therapies. Gene therapy aims at a single administration to express therapeutic genes that allow the disease to regress. The viral vectors are the most used, however the nanoparticles appear as promising non-viral delivery agents. On the other hand, cell therapy makes it possible to stimulate the survival of neurons or replace them with healthy cells. The combination of both therapies may prove to be a success and consists of the use of stem cells as vehicles for the transport and expression of transgenes due to their longevity. Both gene therapy and cell therapy have ongoing clinical trials in the context of Alzheimer's Disease and important steps have been taken as confirmation of safety. The expectation is to obtain favorable results of efficacy for these therapeutic approaches and a possible cure. Summary report of internship in community pharmacy: there will follow the report of the curricular internship in community pharmacy, which I had the opportunity to do at Farmácia Coimbra, located at Coimbra Shopping, in the city of Coimbra. This internship took place between January and August 2020 and was guided by the Technical Director (DT) of the pharmacy, Dr. Ana Leite, and the rest of the team, having been interrupted on March 13 and resumed on May 3, due to the context of a pandemic. that we go through. Pharmaceutical Industry Internship Report Summary: there will follow the report of the curricular internship in Pharmaceutical Industry, which I had the opportunity to do at Farmalabor - Produtos Farmacêuticos, S.A, more specifically in the Quality Assurance department. The structure of the report is presented in the form of a SOWT analysis (Strenghts, Weaknesses, Opportunities, Threats). This approach aims to analyze the outstanding aspects of this internship period, so that I can implement them in my professional practice in the future. I will mention, from the point of view of an internal evaluation, what I personally considered the strongest and weakest points, and from an external point of view, the opportunities and threats that I identified during that period.
Description: Relatório de Estágio do Mestrado Integrado em Ciências Farmacêuticas apresentado à Faculdade de Farmácia
URI: http://hdl.handle.net/10316/93012
Rights: openAccess
Appears in Collections:UC - Dissertações de Mestrado

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