Terapias Avançadas: Perspetiva Regulamentar

Abstract

The big news of this new therapeutic line is mainly the customization of the products to theneeds of a particular patient, striving for uniqueness and specificity.The exponential increase of scientific knowledge in the areas of biotechnology,medicine and cell biology has led to the evolution of very promising new therapies indisease prevention, control and treatment.Advanced therapy medicinal products (ATMP) have revolutionized the field of innovative therapies by offering therapeutic solutions for diseases whose treatmentes were limited or nonexistente. As such a new, innovative, complex and heterogeneous sector, strict regulatory scrutiny is of the most importance and the European Medicines Agency (EMA) has set up the Committee for Advanced Therapies (CAT), which is responsible for regulating and promoting development of this sector. Most of the entities involved in the development of this products are smal and medium enterprises (SMEs), hospitals and academic institutions, entities with limited human and financial resources, barriers that need to be overcome in order to boost this market. Some measures are underway to assist these entitites with regard to the regulatory and economic aspects, including thereduction of fees or opinion on the classification of products. Advanced therapies may in future be seen as a therapeutic pillar of health care, filling areas not covered by so-called conventional therapies, serving to increase the quality and average life expectancy of people with rare diseases hitherto inhealed.

A aumento exponencial do conhecimento científico nas áreas da biotecnologia, medicina e biologia celular conduziu à evolução de novas terapias muito promissoras na prevenção, controlo e tratamento de doenças.Os medicamentos de terapia avançada(ATMP) vieram revolucionar a área das terapias inovadoras, oferecendo soluções terapêuticas para doenças cujos tratamentos eram limitados ou inexistentes com alto grau de personalização. Por ser um setor tão recente, inovador, complexo e heterogéneo é de fulcral importância um controlo rigoroso do ponto de vista regulamentar e, com isso em vista, a Agência Europeia do Medicamento criou o Comité das Terapias Avançadas, responsável pelo regulamento e promoção do desenvolvimento deste setor. A maioria das entidades quese dedica ao desenvolvimento e comercialização destes produtos são pequenas e médias empresas (PMEs), hospitais e instituições académicas, entidades com recursos limitados a nível humano e financeiro, barreiras que necessitam de ser ultrapassadasde formaa impulsionar este mercado. Estão em curso diversas medidas que visam auxiliar estas entidades no que concerne à parte regulamentar e económica, nomeadamente redução de taxas ou opinião sobre a classificação dos produtos. As terapias avançadas poderão no futuro ser vistas como um pilar terapêutico dos cuidados de saúde, preenchendo áreas não cobertas pelas terapias ditas convencionais, servindo para aumentar a qualidade e esperança média de vida em pessoas com doenças raras ou até aí sem cura.