Open Access: a game changer in innovation | Academy, translational research and unmet therapeutic needs

Abstract

A indústria farmacêutica não está a conseguir corresponder ao ritmo de inovação esperado pelos doentes e pelos investidores. O processo atual de desenvolvimento de novos fármacos é ineficiente e não está a alcançar os resultados que outrora teve. Ainda que vários fatores sejam considerados responsáveis por esta situação, há um que sobressai, nomeadamente o fracasso do modelo de investigação e desenvolvimento (I&D). Apesar do aumento do orçamento de I&D, o impacto no número de novos fármacos aprovados não é evidente, tendo em consideração a estagnação do número de novas entidades moleculares, nestes últimos anos. Não obstante, o elevado preço dos novos fármacos é outro fator que fortemente afeta a eficiência do processo de I&D, uma vez que o desenvolvimento destes está associado a despesas crescentes e o seu preço está relacionado com o capital disponível para financiar o desenvolvimento de outros fármacos, isto é, o que pagamos hoje afeta os fármacos descobertos amanhã. Infelizmente, estes elevados preços estão a impedir o acesso dos doentes a fármacos inovadores e representam um sério peso financeiro para pagadores públicos e privados. Em resposta ao atual panorama, a indústria farmacêutica, especialmente a tão chamada “big pharma”, está a submeter-se a fusões e a adotar medidas conservativas, no entanto estas abordagens não são suficientes. Adicionalmente, a falta de conhecimento sobre os mecanismos subjacentes que levam ao aparecimento de doenças, afeta profundamente a pesquisa translacional e é um dos maiores reveses do processo de I&D. Assim, o processo atual não está a funcionar e é preciso um novo, o que realça a necessidade das universidades e da indústria farmacêutica de colaborarem de forma mais próxima. Aqui o open access (OA) estabelecido num ambiente pré-competitivo tem um papel crucial. Para além disto, esta falta de inovação está a resultar em necessidades terapêuticas não respondidas, como por exemplo a doença de Alzheimer, que tem uma das maiores taxas de insucesso, sem nenhum novo fármaco aprovado nos últimos anos. Nesta monografia é estudado o impacto do desenvolvimento de um fármaco segundo um modelo de OA e é sugerida uma iniciativa similar para a doença de Alzheimer. Por último, ainda menciono as políticas da Universidade de Coimbra relativas ao OA e a importância da boa colaboração com o Centro de Neurociências e Biologia Celular.

The pharmaceutical industry is not being able to keep up with the pace of innovation expected by patients and investors. The current process of drug development of novel drugs is inefficient and is not achieving the results that it once had. Although several factors are considered responsible for this failure, there is one that stands out, namely the flawed business model of research and development (R&D). Despite the rise in the R&D budget, the impact on the number of new drugs approved is not evident when considering the stagnation of new molecular entities (NMEs), in recent years. Nonetheless, the high price of novel drugs is another factor that greatly impacts the efficiency of the R&D process, since drug development is associated with increasing expenses and the high price of these drugs is related with the capital available to fund the development of other drugs, in other words, what we pay today affects the drugs discovered tomorrow. Unfortunately, these prices are cutting off the patient’s access to innovative drugs and represent a serious financial burden for public and private payers. In response to the current landscape, the pharmaceutical industry, especially the so-called “big pharma”, is engaging in mergers and taking conservative measures, however these approaches are not enough. In addition, the lack of knowledge about the underlying mechanisms of disease pathways, that profoundly affects translational research is a major setback for the R&D process. Thus, the current business model is not working and the demand for a new one highlights the need for the academia and the pharmaceutical industry to closer collaborate. This is where open access (OA) set up on a pre-competitive environment has a crucial role. Furthermore, this lack of innovation is resulting in unmet therapeutic needs, such as Alzheimer’s disease, that has one of the highest attrition rates, without any new drug being released in recent years. In this paper, the impact of the development of a drug candidate (JQ1) through an OA model is studied and a similar initiative for Alzheimer’s disease is suggested. Lastly, I also mention the policy of the University of Coimbra concerning OA and the importance of the closer collaboration with the Centre of Neuroscience and Cellular Biology.